ሽቦ ዜና

ለሳይቶፔኒክ ማይሎፊብሮሲስ ለመጀመሪያ ጊዜ የተፈቀደ ሕክምና

ተፃፈ በ አርታዒ

CTI BioPharma Corp. የዩኤስ የምግብ እና የመድኃኒት አስተዳደር (ኤፍዲኤ) መካከለኛ ወይም ከፍተኛ ተጋላጭነት ያለው የመጀመሪያ ደረጃ ወይም ሁለተኛ ደረጃ (ድህረ-ፖሊኪቲሚያ ቬራ ወይም ድህረ-አስፈላጊ thrombocythemia) ማይሎፊብሮሲስን ከፕሌትሌት ቆጠራ ጋር ለማከም VONJO (pacritinib) ማጽደቁን አስታወቀ። ከ 50 × 109/ሊ በታች. VONJO JAK2 ን ሳይከለክል ለ JAK1 እና IRAK1 ልዩነት ያለው ልብ ወለድ የቃል ኪናሴ ማገጃ ነው። የሚመከረው የ VONJO ልክ መጠን በቀን ሁለት ጊዜ 200 ሚ.ግ. VONJO የሳይቶፔኒክ ማይሎፋይብሮሲስ ያለባቸውን ታካሚዎች ፍላጎት የሚያሟላ የመጀመሪያው የተፈቀደ ሕክምና ነው።             

"የ VONJO ዛሬ ተቀባይነት ማግኘቱ በሳይቶፔኒክ myelofibrosis ለሚሰቃዩ myelofibrosis ታካሚዎች አዲስ የሕክምና ደረጃ ያቋቁማል" ብለዋል ጆን Mascarenhas, MD, ተባባሪ ፕሮፌሰር, መድሃኒት, የደም ህክምና እና ሜዲካል ኦንኮሎጂ, ቲሽ ካንሰር ኢንስቲትዩት, በሲና ተራራ, ኒው ዮርክ በሚገኘው ኢካን የሕክምና ትምህርት ቤት . "የደም ፕሌትሌት ከ 50 × 109/L በታች የሚቆጠር በከባድ thrombocytopenia ያለው ማይሎፊብሮሲስ ፣ ደካማ የመዳን ውጤቶችን ከሚያዳክሙ ምልክቶች ጋር ታይቷል። ውሱን የሕክምና አማራጮች ይህንን በሽታ አስቸኳይ ያልተሟላ የሕክምና ፍላጎት ቦታ አድርገውታል። አሁን ለእነዚህ ታካሚዎች አዲስ፣ ውጤታማ እና ደህንነቱ የተጠበቀ የሕክምና አማራጭ መገኘቱን በማየቴ ደስተኛ ነኝ።

"በአሜሪካ ውስጥ ወደ 21,000 የሚጠጉ ማይሎፊብሮሲስ ያለባቸው ታካሚዎች አሉ፣ ከእነዚህ ውስጥ 50/109ኛው ሳይቶፔኒያ (thrombocytopenia ወይም anemia) ያለባቸው ሲሆን ይህም በሌሎች ተቀባይነት ባላቸው የሕክምና ዘዴዎች መርዝ ምክንያት ነው። ከ 10 × XNUMX/ሊ በታች የሆነ የደም ፕሌትሌት ቆጠራ ተብሎ የሚተረጎመው ከባድ thrombocytopenia ከጠቅላላው ማይሎፊብሮሲስ ሕዝብ ውስጥ አንድ ሦስተኛው ይከሰታል እና በተለይም ደካማ ትንበያ አለው። በ VONJO ፈቃድ፣ አሁን በሳይቶፔኒክ ማይሎፊብሮሲስ ለታካሚዎች የተፈቀደ አዲስ ሕክምና ለመስጠት በመቻላችን ደስተኞች ነን። ከDRI ጋር ያለንን የዕዳ እና የሮያሊቲ ግብይቶችን ተከትሎ ለንግድ ሥራ ማስጀመሪያ ሙሉ የገንዘብ ድጋፍ ተሰጥቶናል እና VONJO የተባለውን ለሳይቶፔኒክ ማይሎፊብሮሲስ ሕመምተኞች በXNUMX ቀናት ውስጥ ለታካሚዎች ለማቅረብ በጉጉት እንጠባበቃለን ሲል አዳም አር ክሬግ ተናግሯል። , MD, ፒኤችዲ., የ CTI Biopharma ፕሬዚዳንት እና ዋና ሥራ አስፈፃሚ. "የVONJO ክሊኒካዊ ሙከራዎችን ያደረጉ ታካሚዎችን፣ ተንከባካቢዎችን፣ የክሊኒካዊ ሙከራ ሰራተኞችን እና መርማሪዎችን ማመስገን እፈልጋለሁ። በተጨማሪም የCTI ቡድን ላሳዩት ትጋት እና ትጋት እና ለታካሚዎች ፍላጎት ላደረጉት ትኩረት አመሰግናለሁ።

የተፋጠነ ማፅደቁ በVONJO ላይ ከሚዮሮፊብሮሲስ ሕመምተኞች (ፕሌትሌት የሚቆጥረው ከ3 × 2/ሊ ያነሰ ወይም እኩል ነው) ከሚለው ወሳኝ ደረጃ 100 PERSIST-109 ጥናት ውጤት ላይ የተመሰረተ ነው። ታካሚዎች በቀን ሁለት ጊዜ VONJO 1 mg (BID)፣ ቮንጆ 1 mg በቀን አንድ ጊዜ (QD) ወይም በምርጥ የሚገኝ ቴራፒ (ባት) ለመቀበል 1፡200፡400 በዘፈቀደ ተደርገዋል። ከዚህ ቀደም የ JAK2 inhibitor ሕክምና ተፈቅዶለታል። በዚህ ጥናት ውስጥ ከ 50 × 109/ሊ በታች የሆነ የፕሌትሌት መጠን ያላቸው ታካሚዎች በፓክሪቲኒብ 200 ሚ.ግ.ቢ.ዲ. ሲታከሙ 29% ታካሚዎች የስፕሊን መጠን ቢያንስ በ 35% ቀንሷል. ruxolitinibን የሚያጠቃልለው ምርጥ ሕክምና። እንደ የተፋጠነ ማፅደቁ አካል፣ CTI በማረጋገጫ ሙከራ ውስጥ ክሊኒካዊ ጥቅምን ለመግለጽ ያስፈልጋል። ይህንን የድኅረ ማጽደቅ መስፈርት ለማሟላት፣ CTI በ3 አጋማሽ ላይ የሚጠበቀውን ውጤት በማስመዝገብ የPACIFICA ሙከራን ለማጠናቀቅ አቅዷል።

በቀን ሁለት ጊዜ ከ VONJO 20 mg በኋላ በጣም የተለመዱት አሉታዊ ግብረመልሶች (≥200%) ተቅማጥ፣ thrombocytopenia፣ ማቅለሽለሽ፣ የደም ማነስ እና የዳርቻ እብጠት ናቸው። በቀን ሁለት ጊዜ ከ VONJO 3 mg በኋላ በጣም ተደጋጋሚ ከባድ የጎንዮሽ ጉዳቶች (≥200%) የደም ማነስ ፣ thrombocytopenia ፣ የሳምባ ምች ፣ የልብ ድካም ፣ የበሽታ መሻሻል ፣ ፒሬክሲያ እና ስኩዌመስ ሴል ካርሲኖማ የቆዳ በሽታ ናቸው።

Print Friendly, PDF & Email

ተዛማጅ ዜናዎች

ደራሲው ስለ

አርታዒ

የ eTurboNew ዋና አዘጋጅ ሊንዳ ሆንሆልዝ ናት። እሷ በሆንሉሉ፣ ሃዋይ በሚገኘው eTN ዋና መስሪያ ቤት ውስጥ ትገኛለች።

አስተያየት ውጣ