በድጋሚ ላገረሸ አጣዳፊ ሊምፎብላስቲክ ሉኪሚያ አዲስ ክሊኒካዊ ሙከራ

JW Therapeutics ፀረ-CD19 autologous chimeric አንቲጂን ተቀባይ ቲ (CAR-T) የሕዋስ immunotherapy ምርት Carteyva® (relmacabtagene autoleucel መርፌ) ጥናት ለማድረግ ከቻይና ብሔራዊ የሕክምና ምርቶች አስተዳደር (NMPA) ማጽዳቱን አስታወቀ። የሕፃናት እና ወጣት ጎልማሳ ታካሚዎች ያገረሸባቸው ወይም የቢ-ሴል አጣዳፊ ሊምፎብላስቲክ ሉኪሚያ (r/r B-ALL) ያላቸው ታካሚዎችን በማከም ላይ።

B-cell acute lymphoblastic leukemia (B-ALL) በልጆች ህክምና ውስጥ በጣም የተለመደ አደገኛ በሽታ ነው[1]. ለበሽታ ማገገሚያ እና እድገትን የሚያስከትል የኬሞቴራፒ ወኪሎችን መቋቋም እና ከድጋሜ በኋላ መዳን B-ALL ባለባቸው ታካሚዎች ደካማ ነው. የማዳን ኬሞቴራፒ አማራጭ ሊሆን ይችላል ነገር ግን ያገረሸ ወይም የሚያበረታታ ኃይለኛ በሽታን ለመፈወስ በቂ አይደለም. በደካማ ምላሽ፣ በዝቅተኛ የይቅርታ መጠን፣ እና ከማዳን ኪሞቴራፒ በኋላ በከፍተኛ ደረጃ የማገገሚያ ፍጥነት ምክንያት የረጅም ጊዜ መትረፍ የተገደበ ነበር። በአሁኑ ጊዜ ለ r / r B-ALL መደበኛ ውጤታማ ህክምና የለም. Alogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) እንደ ተስፋ ሰጭ ስትራቴጂ ብቅ አለ፣ ሆኖም፣ የረዥም ጊዜ የመዳን ምጣኔ አሁንም እርካታን ማግኘት አልቻለም[2]። ከህክምናዎች በኋላ የሚያገረሽበት በሽታ ትልቅ ፈተና ሆኖ ይቆያል፣ እና R/r B-ALL ላለባቸው ታካሚዎች የረዥም ጊዜ ህልውናውን ለማራዘም አሁንም አዳዲስ የሕክምና አማራጮች ያስፈልጋሉ።

ይህ ጥናት (JWCAR029-006) የክፍል I፣ ክፍት መለያ፣ ነጠላ ክንድ፣ የመጠን መጨመር ጥናት በቻይና፣ ዓላማውም የካርቴቫ®ን ደህንነት፣ ውጤታማነት እና የፋርማሲኬቲክስ ፕሮፋይል በህጻናት እና ወጣት ጎልማሶች R/r ጋር ለመገምገም ያለመ ነው። B-ALL, እና እንዲሁም የሚመከረው የደረጃ II መጠን (RP2D) ለመወሰን.