Asceneuron SA ዛሬ ASN90 ፣ O-GlcNAcase (OGA) አጋቾቹን እና የነርቭ ዲጄኔሬቲቭ ፕሮቲዮፓቲዎችን ለማከም በክሊኒካዊ ልማት ውስጥ ካሉት ዋና እጩዎች መካከል አንዱ የሆነውን ACS ኬሚካዊ ኒዩሮሳይንስ በመጽሔቱ ውስጥ በአቻ የተገመገመ መረጃ መውጣቱን ያስታውቃል።
እንደ አልዛይመር እና ፓርኪንሰንስ ያሉ ኒውሮዲጄኔሬቲቭ ፕሮቲዮፓቲዎች በአንጎል ውስጥ በሚፈጠረው የማይሟሟ እና መርዛማ ፕሮቲን ስብስቦች ማለትም እንደ ማይክሮቱቡል ተያያዥ ፕሮቲን ታው እና α-synuclein በቅደም ተከተል ከበሽታ መሻሻል ጋር በቅርበት የተሳሰሩ ናቸው። የእነዚህ ውስጠ-ህዋስ ፕሮቲኖች እጥረት ግላይኮሲላይዜሽን ከኒውሮናል እክል ጋር የተቆራኘ ስለሆነ OGA በማዕከላዊው የነርቭ ሥርዓት የመድኃኒት ልማት ውስጥ ብቅ ያለ የመድኃኒት ዓላማ ነው። የ OGA አጋቾቹ የ intracellular protein glycosylation መወገድን ይከላከላሉ፣በዚህም የድህረ-ትርጉም ማሻሻያ ጤናማ-ግዛት ደረጃዎችን ማሽቆልቆል እና መርዛማ ፕሮቲን ስብስቦችን መፈጠርን ይከላከላል።
በዚህ በቅርብ ጊዜ የታተመው፣ በአቻ የተገመገመ ወረቀት ላይ፣ Asceneuron ቀድሞውንም በጤና ወጣት እና አረጋውያን ጉዳዮች ላይ በሶስት ደረጃ I ጥናቶች የተጠናቀቀውን ልብ ወለድ ትንሽ ሞለኪውል OGA inhibitor ASN90 (የቀድሞው ASN120290/ASN561) ቅድመ ክሊኒካዊ ግኝት እና እድገት ዘግቧል። . ቅድመ-ክሊኒካዊ መረጃው እንደሚያሳየው በየቀኑ የ ASN90 የአፍ አስተዳደር የ tau tangle pathology እድገትን ፣ እንዲሁም የሞተር ባህሪ እና የመተንፈስ ችግርን እና የመዳንን መጨመር ይከላከላል። ሌላ ጉልህ ግኝት; ለዚህ የሞለኪውሎች ክፍል ልብ ወለድ; ASN90 የሞተር እክል እድገትን የቀነሰው እና አስትሮግሊየስን በተደጋጋሚ ጥቅም ላይ በሚውልበት የቅድመ ክሊኒካዊ የፓርኪንሰን በሽታ አምሳያ ነው።
Asceneuron በአሁኑ ጊዜ ከዩኤስ የምግብ እና የመድሃኒት ማህበር (ኤፍዲኤ) ጋር ለPphase 2/3 ጥናት ASN90 በተራማጅ ሱፕራንዩክሌር ፓልሲ (PSP) የሙት ልጅ አመልካች የሆነ ክፍት የምርመራ አዲስ መድሃኒት (IND) መተግበሪያ አለው። PSP በአንጎል ውስጥ የተከማቸ የታው ፕሮቲን በመከማቸቱ በእግር፣በሚዛን ፣በንግግር፣በመዋጥ እና በአይን ላይ ከባድ ችግር የሚፈጥር ያልተለመደ የነርቭ ህመም ነው። በሽታው ከጊዜ ወደ ጊዜ እየባሰ ይሄዳል, ሰዎች ከጀመሩ ከሶስት እስከ አምስት ዓመታት ውስጥ ከባድ የአካል ጉዳተኛ ይሆናሉ. ከ100,000 ሰዎች ከሶስት እስከ XNUMX ሰዎች PSP ይያዛሉ ተብሎ ይገመታል እናም በአሁኑ ጊዜ ለበሽታው ምንም አይነት መድሃኒት የለም።
Dirk Beher, ዋና ሥራ አስፈፃሚ, የአስሴንዩሮን ተባባሪ መስራች እና የጥናቱ ከፍተኛ ደራሲ, "በ ASN90 እና OGA የአሠራር ዘዴ ላይ እንደዚህ ያሉ ቁልፍ አበረታች ቅድመ ክሊኒካዊ መረጃዎችን በማተም በጣም ደስተኞች ነን. እነዚህ ግኝቶች በሁለቱም tauopathies እና α-synucleinopathies እንደ አልዛይመርስ፣ ፒኤስፒ እና ፓርኪንሰንስ በሽታ ባሉ በሽታን የሚቀይሩ ወኪሎች ለ OGA አጋቾች እድገት ጠንካራ ምክንያት ይሰጣሉ። የ tau እና α-synuclein pathologies በኒውሮዳጄኔሬቲቭ በሽታዎች ውስጥ በተደጋጋሚ አብረው ስለሚኖሩ፣ OGA inhibitors ለብዙ አመላካቾች ልዩ የሆነ የመልቲሞዳል መድሃኒት እጩዎችን ይወክላሉ። በመጪዎቹ ወራት ውስጥ በአልዛይመር በሽታ ህሙማን ላይ የሚወሰደውን አዲሱን በቀን አንድ ጊዜ OGA inhibitor, ASN51 በመጠቀም ክሊኒካዊ እድገታችንን ማሳደግ እንቀጥላለን።
ከዚህ ጽሑፍ ምን መውሰድ እንዳለብዎ፡-
- እንደ አልዛይመር እና ፓርኪንሰንስ በሽታ ያሉ ኒውሮዲጄኔሬቲቭ ፕሮቲኖፓቲዎች በአንጎል ውስጥ በሚፈጠሩት የማይሟሟ እና መርዛማ ፕሮቲን ስብስቦች እንደ ማይክሮቱቡል-ተያያዥ ፕሮቲን ታው እና α-synuclein በቅደም ተከተል ከበሽታ መሻሻል ጋር በቅርበት የተሳሰሩ ናቸው።
- PSP በአንጎል ውስጥ የተከማቸ የታው ፕሮቲን በመከማቸቱ በእግር፣በሚዛን ፣በንግግር፣በመዋጥ እና በአይን ላይ ከባድ ችግር የሚፈጥር ያልተለመደ የነርቭ በሽታ ነው።
- በዚህ በቅርብ ጊዜ የታተመው፣ በአቻ የተገመገመ ወረቀት ላይ፣ Asceneuron ቀደም ሲል በጤና ወጣት እና አዛውንቶች ላይ በሶስት ደረጃ I ጥናቶች ውስጥ ፈተናውን የጨረሰውን ልቦለድ ትንሽ ሞለኪውል OGA inhibitor ASN90 (የቀድሞው ASN120290/ASN561) ቅድመ ክሊኒካዊ ግኝት እና እድገት ዘግቧል። .
