ሽቦ ዜና

ሄሞፊሊያ ቢ ላለባቸው ታካሚዎች አዲስ የጂን ሕክምና

ተፃፈ በ አርታዒ

ሲኤስኤል ቤህሪንግ ዛሬ የአውሮፓ መድሀኒት ኤጀንሲ (EMA) በተፋጠነ የግምገማ አሰራሩ ስር ለኤትራናኮጂን ዴዛፓርቮቪክ (ኢትራናዴዝ) የግብይት ፍቃድ ማመልከቻን (MAA) መቀበሉን አስታውቋል። ኤትራናኮጂን ዴዛፓርቮቪክ በከባድ የደም መፍሰስ ችግር ላለባቸው የሄሞፊሊያ ቢ በሽተኞች የአንድ ጊዜ ሕክምና ተብሎ የሚተዳደረው በአድኖ-የተገናኘ ቫይረስ አምስት (AAV5) ላይ የተመሠረተ የጂን ሕክምና ነው። ተቀባይነት ካገኘ ኤትራናኮጂን ዴዛፓርቮቪክ በአውሮፓ ህብረት እና በአውሮፓ ኢኮኖሚ ክልል (ኢኢኤ) ውስጥ ሄሞፊሊያ ቢ ያለባቸውን ሰዎች ለመጀመሪያ ጊዜ የሚሰጠውን የጂን ቴራፒ ሕክምና አማራጭ ይሰጣል ይህም ከአንድ ጊዜ ፈሳሽ በኋላ ዓመታዊ የደም መፍሰስን መጠን በእጅጉ ይቀንሳል. የተፋጠነ ግምገማ MAA ለግምገማ ከተቀበለ እና ለመድኃኒት ምርት ከተሰጠ በኋላ የጊዜ ገመዱን ሊቀንስ ይችላል፣ እና ቴራፒው ትልቅ የህዝብ ጤና ጠቀሜታ ይኖረዋል ተብሎ ሲጠበቅ፣ በተለይም ቴራፒዩቲካል ፈጠራን በሚመለከት።

"ለሄሞፊሊያ ቢ የመጀመሪያው የጂን ሕክምና እጩ እንደመሆኖ፣ ይህ ወሳኝ የቁጥጥር ምዕራፍ CSL Behring የደም መፍሰስ ችግር ላለባቸው ማህበረሰቦች የጂን ሕክምና ለመስጠት የገባውን ቃል ለማሳካት አንድ እርምጃ አንድ እርምጃን ያመጣል። "ከዚህ አስጨናቂ እና የዕድሜ ልክ ሁኔታ ጋር ለሚኖሩ ሰዎች የጂን ህክምናን የመለወጥ አቅም ለማምጣት ከተቆጣጣሪ ባለስልጣናት ጋር ለመስራት እንጠባበቃለን።"

ኤምኤኤ በሂሞፊሊያ ቢ እስከ ዛሬ ትልቁ የጂን ቴራፒ ሙከራ ከሆነው የ HOPE-B ሙከራ በአዎንታዊ ግኝቶች የተደገፈ ነው። በኤትራናኮጂን ዴዛፓርቮቪክ አማካኝነት በከባድ የደም መፍሰስ ችግር የተመደቡት የሄሞፊሊያ ቢ ታካሚዎች የተስተካከለ አመታዊ የደም መፍሰስ መጠን (ABR) በ64 በመቶ ቀንሷል እና ከህክምናው በኋላ ባሉት 18 ወራት ውስጥ ከ6 ወራት ቆይታ ጋር ሲነፃፀር የፕሮፊላክሲስ ሕክምና የላቀ መሆኑን አሳይተዋል። በተጨማሪም፣ በአማካይ ፋክተር IX (FIX) የእንቅስቃሴ ደረጃዎች ውስጥ የተረጋጋ እና ዘላቂ ጭማሪዎች ነበሩ። Etranacogene dezaparvovec በተለይ የተነደፈው የበሽታውን ዋና መንስኤ በመለየት ከመደበኛው ቅርብ የሆነ የደም-የመርጋት ችሎታን ለማድረግ ነው፡- የተሳሳተ የF9 ጂን የ clotting Factor IX (FIX) ጉድለትን ያስከትላል።

"የኤትራናኮጅን ዴዛፓርቮቭክን በኢማ እንዲገመገም መቀበላችን ከሄሞፊሊያ ቢ ጋር የሚኖሩትን እና ሌሎች ብርቅዬ እና ከባድ የጤና እክሎችን ለማሻሻል ያላሰለሰ ጥረት እንድናደርግ ያደርገናል" ሲሉ የ R&D እና ዋና ስራ አስፈፃሚ ምክትል ፕሬዝዳንት ቢል ሜዛኖቴ ተናግረዋል ። የ CSL ሊሚትድ ዋና የሕክምና መኮንን "ሄሞፊሊያ ቢን የማያቋርጥ ስጋት ከማድረግ ይልቅ የታካሚ ህይወት ሁለተኛ አካል ለማድረግ በማለም በዚህ ሳይንሳዊ እድገት ግንባር ቀደም ለመሆን ከዩኒኩሬ ጋር በመስራት ኩራት ይሰማናል።"

የበርካታ አመታት ክሊኒካዊ እድገቱ በዩኒኩሬ (ናስዳቅ፡ QURE) ተመርቷል እና በዩናይትድ ስቴትስ ውስጥ የክሊኒካዊ ሙከራዎች ስፖንሰርሺፕ ወደ ሲኤስኤል ቤህሪንግ ኤትራናኮጂን ዴዛፓርቮቪክን የንግድ ለማድረግ ዓለም አቀፍ መብቶችን ካገኘ በኋላ ወደ CSL Behring ተሸጋግሯል። CSL Behring በአውሮፓ ህብረት ክሊኒካዊ ሙከራዎችን ስፖንሰርሺፕ በማሸጋገር ሂደት ላይ ነው።

ተዛማጅ ዜናዎች

ደራሲው ስለ

አርታዒ

የ eTurboNew ዋና አዘጋጅ ሊንዳ ሆንሆልዝ ናት። እሷ በሆንሉሉ፣ ሃዋይ በሚገኘው eTN ዋና መስሪያ ቤት ውስጥ ትገኛለች።

አስተያየት ውጣ

አጋራ ለ...