Sionna Therapeutics ዛሬ ኩባንያው በይፋ መጀመሩን እና የ111 ሚሊዮን ዶላር ተከታታይ ቢ ፋይናንሲንግ መዘጋቱን አስታውቋል። ዙሩ በኦርቢሜድ የተመራው በቲ.ሮዌ ፕራይስ Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC, ሙሉ በሙሉ ባለቤትነት የተያዘው የQIA ንዑስ ክፍል, የኳታር ሉዓላዊ የሀብት ፈንድ እና RA Capital, TPG's ን ጨምሮ የቀድሞ ባለሀብቶች በተሰጡ ፈንድ ተሳትፎ ነበር. የራይዝ ፈንድ፣ አትላስ ቬንቸር እና ሲስቲክ ፋይብሮሲስ ፋውንዴሽን። ሲዮና እስከ 150 ሚሊዮን ዶላር የሚጠጋ ገንዘብ ሰብስቧል።
ሲዮና የ CFTR የመጀመሪያ ኑክሊዮታይድ-ቢንዲንግ ዶሜይን (NBD1) በማረጋጋት በሲኤፍአር ውስጥ ጉድለት ያለበት የሲስቲክ ፋይብሮሲስ ትራንስሜምብራን ተቆጣጣሪ (ሲኤፍአር) ፕሮቲን ተግባርን ሙሉ በሙሉ ወደነበረበት ለመመለስ የተነደፉ የመጀመሪያ ደረጃ ትናንሽ ሞለኪውሎች የቧንቧ መስመር እየዘረጋ ነው። የ CF ዋነኛ መንስኤ የ NBD508 መረጋጋት እና የ CFTR ተግባር ላይ ተጽእኖ የሚያሳድር የጄኔቲክ ሚውቴሽን ΔF1 ነው.
ክሊኒካዊ ትንበያ በብልቃጥ ሲኤፍ ሞዴሎች፣ የSionna's NBD1 ያነጣጠሩ ትናንሽ ሞለኪውሎች ከሌሎች ተጓዳኝ ሞጁሎች ጋር በማጣመር በ ΔF508 የዘረመል ሚውቴሽን የተጎዳውን የ CFTR ፕሮቲን መታጠፍ፣ ብስለት እና መረጋጋትን መደበኛ ማድረግ እንደሚችሉ አሳይተዋል። ይህ የ CFTR ትክክለኛ ዝውውርን ወደ ሴል ወለል እና መደበኛ የ ion እና የውሃ ፍሰትን ለመቆጣጠር ያስችላል። የ ΔF508 ዘረመል ሚውቴሽን ላላቸው ታካሚዎች የ CFTR ተግባርን ሙሉ በሙሉ ወደነበረበት በመመለስ CF በሌላቸው ሰዎች ውስጥ ወደሚታዩት ደረጃዎች የሲዮና ቧንቧ መስመር በክፍል ውስጥ ምርጡን ውጤታማነት እና CF ላለባቸው ሰዎች ጥሩ ክሊኒካዊ ጥቅም የማድረስ አቅም አለው።
"NBD1 በጣም የታወቀ እና የተመራመረ ኢላማ ነው፣ነገር ግን እስካሁን ሊታከም የማይችል ነው ተብሎ ይታሰባል። ባደረግነው የትኩረት ጥረት እና በ NBD1 ላይ ቀጣይ ግስጋሴን መሰረት በማድረግ የ CFTR ተግባርን በአብዛኛዎቹ CF ባለባቸው ሰዎች ላይ መደበኛ የማድረግ አቅምን እናያለን ሲሉ የሲዮና ቴራፒዩቲክስ ፕሬዝዳንት እና ዋና ስራ አስፈፃሚ ማይክ ክሎናን ተናግረዋል ። "በሲዮና ያለን ተልእኮ ከ CF ጋር የመኖር ረጅም መዘዝ እና ሸክም ለሚሰቃዩ ሰዎች ጤናን እና የህይወት ጥራትን በእጅጉ ማሻሻል ነው። በዚህ የገንዘብ ድጋፍ፣ የእኛ ጠንካራ ሲኒዲኬትስ፣ እና ልምድ ያለው እና ጎበዝ ቡድናችን፣ ሲዮንናን ለመጀመር ጓጉተናል እና ከተለየው የቧንቧ መስመር ወደ ክሊኒኩ የመጀመሪያዎቹን ውህዶች በማስተዋወቅ ላይ እናተኩራለን።
CF በ CFTR ጂን ውስጥ በሚውቴሽን ምክንያት የሚመጣ ከባድ፣ ገዳይ ሊሆን የሚችል የዘረመል በሽታ ሲሆን ይህም በሳንባዎች እና በአየር መንገዱ ውስጥ የሚገኘውን ንፋጭ እንዲከማች፣ የጣፊያ ተግባር መጓደል እና ሌሎች የአካል ክፍሎች ስራ በጤና እና ህይወት ላይ ከፍተኛ እና ብዙ ጊዜ ከባድ ተጽእኖ ይኖረዋል። መጠበቅ. በአለም ዙሪያ ከ 100,000 በላይ ሰዎች ከሲኤፍ ጋር ይኖራሉ ፣ii ፣ በግምት 90 በመቶ የሚሆኑት በ NBD508 የ CFTR ጎራ ውስጥ የሚከሰተውን የዘረመል ሚውቴሽን ΔF1 አላቸው። ይህ ሚውቴሽን NBD1 በሰውነት ሙቀት ውስጥ እንዲገለጥ ያደርገዋል እና የ CFTR ተግባርን ይጎዳል። ምንም እንኳን በአሁኑ ጊዜ ተቀባይነት ያላቸው ሕክምናዎች ቢኖሩም እና በ CFTR ውስጥ ባሉ ሌሎች ዒላማዎች ላይ የተደረገው ከፍተኛ እድገት ፣ ΔF508 ያላቸው አብዛኛዎቹ ሰዎች ሙሉ የ CFTR ተግባር አያገኙም። NBD1 የ CFTR ተግባርን መደበኛ ለማድረግ እና ጤናማ፣ በነፃነት የሚፈስ ንፋጭ በአየር መንገዱ፣ በምግብ መፍጫ ሥርዓት እና በሌሎች የአካል ክፍሎች ውስጥ ለማምረት አስፈላጊ ነው።
ከዚህ ጽሑፍ ምን መውሰድ እንዳለብዎ፡-
- CF is a serious, potentially fatal genetic disease caused by a mutation in the CFTR gene that leads to a buildup of mucus in the lungs and airways, impaired pancreatic function and other organ dysfunction that can have a significant and often severe impact on health and life expectancy.
- In clinically predictive in vitro CF models, Sionna’s NBD1-targeted small molecules, in combination with other complementary modulators, have demonstrated the potential to normalize folding, maturation, and stability of the CFTR protein affected by the ΔF508 genetic mutation.
- By fully restoring CFTR function for patients with the ΔF508 genetic mutation to levels seen in cells of people without CF, Sionna’s pipeline has the potential to deliver best-in-class efficacy and optimal clinical benefit for people with CF.
