ሽቦ ዜና

ለኦቲዝም እና ለሚጥል በሽታ አዲስ ሕክምና

ተፃፈ በ አርታዒ

ከጨቅላነታቸው ጀምሮ የሚጥል በሽታ (Dravet Syndrome) ያለባቸው ልጆች ብዙውን ጊዜ ህይወታቸውን በሙሉ የሚጥል በሽታ ይያዛሉ። የሚጥል በሽታ (SUDEP) ድንገተኛ ድንገተኛ ሞት የመጋለጥ እድላቸው ከፍተኛ ሲሆን በተጨማሪም የአእምሮ እክል እና ኦቲዝም ሊዳብር ይችላል። የሚገኙ ሕክምናዎች በተለምዶ እነዚህን ምልክቶች ማሻሻል አይችሉም.

አሁን በግላድስቶን ኢንስቲትዩት የሚገኘው የሳይንስ ሊቃውንት ቡድን በሌናርት ሙክ ፣ ኤምዲ ፣ ሳይንስ ተርጓሚካል ሜዲስን መጽሔት ላይ አዳዲስ ግኝቶችን ዘግቧል ፣ ይህም ለድራቬት ሲንድሮም እና ለተዛማጅ ሁኔታዎች የተሻሉ የሕክምና ዘዴዎችን ማዘጋጀት ይችላል ።

ተመራማሪዎቹ ከዚህ ቀደም በድራቬት ሲንድረም አይጥ ሞዴል በፅንስ እድገት ወቅት ፕሮቲን ታውትን ከመላው አካል በጄኔቲክ ማስወገድ የሚጥል በሽታ፣ SUDEP እና ኦቲዝም መሰል ባህሪያትን እንደሚቀንስ ደርሰውበታል። በአዲሱ ጥናት ውስጥ እነዚህን ችግሮች ለማስወገድ የ tau መጠን መቀነስ ያለበትን በአንጎል ውስጥ ያለውን ቁልፍ የሕዋስ ዓይነት ይጠቁማሉ። በተጨማሪም ታው ን ዝቅ ማድረግ አሁንም ድረስ በአይጦች ላይ ጣልቃ ገብነት ሲዘገይ ውጤታማ መሆኑን ያሳያሉ.

የግላድስቶን ኒውሮሎጂካል በሽታ ኢንስቲትዩት ዳይሬክተር የሆኑት ሙክ “የእኛ ግኝቶች ታው ቅነሳ በአንጎል ውስጥ ከመጠን በላይ መጨናነቅን የሚከላከለው ሴሉላር ስልቶችን በተመለከተ አዳዲስ ግንዛቤዎችን ይሰጣል። በሰዎች ዘንድ በማህፀን ውስጥ ያሉ ፅንሶችን ከማከም የበለጠ ከተወለዱ በኋላ ሕክምናን መጀመር የበለጠ የሚቻል ስለሆነ ከሕክምና አንፃር አበረታች ናቸው።

ታው ለድራቬት ሲንድረም ብቻ ሳይሆን ለተለያዩ የሚጥል በሽታ ዓይነቶች እና አንዳንድ የኦቲዝም ዓይነቶች እንዲሁም የአልዛይመር በሽታ እና ተዛማጅ የኒውሮዳጄኔሬቲቭ መዛባቶችን ጨምሮ ለተለያዩ ሁኔታዎች ተስፋ ሰጪ የሕክምና ዒላማ ነው።

ወሳኙን የአንጎል ሴሎችን መጠቆም

በደንብ የሚሰራ አንጎል በአበረታች እና በነርቭ ሴሎች እንቅስቃሴ መካከል ባለው ትክክለኛ ሚዛን ላይ የተመሰረተ ነው-የመጀመሪያው የሌሎችን የነርቭ ሴሎች እንቅስቃሴ ያበረታታል, የኋለኛው ደግሞ ይጨቁነዋል. ድራቬት ሲንድረም በእነዚህ የሕዋሳት ዓይነቶች መካከል አለመመጣጠን ያስከትላል፣ ይህም በአንጎል ኔትወርኮች ላይ ያልተለመደ ከፍተኛ እና የተመሳሰለ እንቅስቃሴን ያስከትላል ይህም እንደ መናድ እና ሌሎች ምልክቶች ሊገለጽ ይችላል።

ሙክ እና ባልደረቦቹ በቅርብ ጊዜ ታው ከመላው አእምሮ ማውጣቱ በተለያዩ መንገዶች ቢሆንም የሁለቱም አነቃቂ እና አነቃቂ የነርቭ ሴሎች እንቅስቃሴ እንደሚለውጥ አሳይተዋል። የአሁኑ ጥናት ታው በ excitatory ወይም inhibitory neurons ውስጥ መቀነስ በጣም አስፈላጊ መሆኑን ለመወሰን ያለመ ነው።

ለዚሁ ዓላማ, ሳይንቲስቶች በድራቬት አይጥ ሞዴል ውስጥ ታውትን ከአንድ ወይም ከሌላ የሕዋስ ዓይነት በመምረጥ የጄኔቲክ መሳሪያዎችን ተጠቅመዋል. ታውሱን ከሚያነቃቁ ነርቭ ሴሎች ማውጣቱ የበሽታውን መገለጫዎች እንደሚቀንስ ደርሰውበታል ነገር ግን ታው ከማይከላከሉ ነርቭ ሴሎች ማስወገዱ አላስቻለውም።

"ይህ ማለት በስሜታዊ ነርቭ ሴሎች ውስጥ የሚገኘው የታው ምርት የኦቲስቲክ ባህሪያትን፣ የሚጥል በሽታን እና ድንገተኛ ሞትን ጨምሮ ለነዚህ ሁሉ ያልተለመዱ ሁኔታዎች እንዲከሰት መድረክን ያስቀምጣል" በማለት የጆሴፍ ቢ ማርቲን ታዋቂው የነርቭ ሳይንስ ፕሮፌሰር እና የኒውሮሳይንስ ፕሮፌሰር የሆኑት ሙክ ይናገራሉ። ኒውሮሎጂ በዩሲ ሳን ፍራንሲስኮ.

ከወሊድ በኋላ ሕክምናን መጀመር

የሳይንስ ሊቃውንት ታውትን ከተወሰኑ የሕዋስ ዓይነቶች ለማስወገድ የተጠቀሙባቸው የጄኔቲክ አቀራረቦች ውጤታማ እና ትክክለኛ ቢሆኑም በሰዎች ላይ እንደ ሕክምና ጣልቃገብነት ለመጠቀም ገና ቀላል አይደሉም። ስለዚህ ቡድኑ ይበልጥ ተግባራዊ ወደሆነ አማራጭ ዞሯል፡- አንቲሴንስ ኦሊጎኑክሊዮታይድ ወይም ኤኤስኦዎች በመባል በሚታወቁት የዲኤንኤ ቁርጥራጭ በአንጎል ውስጥ ያለው ግሎባል ታው መቀነስ። ሳይንቲስቶቹ ከተወለዱ ከ 10 ቀናት በኋላ ወደ አይጦች አእምሮ ውስጥ ፀረ-ታው ASO አቀረቡ እና አብዛኛዎቹ የ Dravet syndrome ምልክቶች ከ 4 ወራት በኋላ ጠፍተዋል.

የሙክ ላብራቶሪ ሳይንቲስት እና የጥናቱ የመጀመሪያ ደራሲ ኤሪክ ሻኦ፣ "የ SUDEP፣ የመናድ እንቅስቃሴ እና ተደጋጋሚ ባህሪያት በጠንካራ ሁኔታ ሲቀንስ ተመልክተናል።

በተጨማሪም, የ ASO ሕክምና ምንም ግልጽ የጎንዮሽ ጉዳት አልነበረውም.

"በእነዚህ ግኝቶች በጣም ደስተኞች ነን፣ በተለይም ሌላ ፀረ-ታው ASO አስቀድሞ የአልዛይመርስ በሽታ ባለባቸው ሰዎች ላይ የደረጃ XNUMX ክሊኒካዊ ሙከራ ስላደረገ" ይላል ሙክ። "ይህን ስልት ለ Dravet Syndrome እና ተዛማጅ ሁኔታዎችን ግምት ውስጥ ማስገባት ጠቃሚ ሊሆን ይችላል. ሆኖም የዕድሉ መስኮቱ በጣም ጠባብ ሊሆን ስለሚችል ለህክምናው ጅምር ትክክለኛውን ጊዜ መወሰን ቁልፍ ይሆናል ።

ምንም እንኳን የአልዛይመር በሽታ፣ የሚጥል በሽታ እና ኦቲዝም የተለያዩ ምክንያቶች ቢኖራቸውም ፣ ሁሉም በስሜታዊ እና ተከላካይ የነርቭ እንቅስቃሴዎች መካከል ካለው ያልተለመደ ከፍተኛ ሬሾ ጋር የተቆራኙ ይመስላሉ - እና ይህ ያልተለመደው በታው-ዝቅተኛ ቴራፒዩቲኮች ሊስተካከል ይችላል።

አሁንም፣ በፀረ-tau ASOs ላይ የተመሰረተ ህክምና ተደጋጋሚ የአከርካሪ ንክኪዎችን ያካትታል፣ ይህ አሰራር አብዛኛው ሰው ይመርጣል። ስለዚህ ሙክ እንደ ክኒን በሚሰጥበት ጊዜ የአንጎል ታው መጠንን የሚቀንሱ ትናንሽ ሞለኪውሎችን ለማምረት ከ Takeda Pharmaceuticals ጋር በመተባበር ላይ ነው።

ተዛማጅ ዜናዎች

ደራሲው ስለ

አርታዒ

የ eTurboNew ዋና አዘጋጅ ሊንዳ ሆንሆልዝ ናት። እሷ በሆንሉሉ፣ ሃዋይ በሚገኘው eTN ዋና መስሪያ ቤት ውስጥ ትገኛለች።

አስተያየት ውጣ

አጋራ ለ...