የጄኔቲክ የካርዲዮቫስኩላር በሽታ ሕክምና ወደ አዲስ እድገት ይሄዳል

ሽርክናው የSkyline Therapeutics የተቀናጀ የኤኤኤቪ የጂን ህክምና መድረክን በባለቤትነት በቬክተር ኢንጂነሪንግ እና ዲዛይን ቴክኖሎጂ እና በማኑፋክቸሪንግ አቅሙ ላይ በማተኮር አዳዲስ የጂን ህክምናዎችን ለማዳበር በጄኔቲክ የተስፋፋ ካርዲዮምዮፓቲስ (DCM) ላይ በማተኮር ቀስ በቀስ የሚራመዱ እና ምንም አይነት አጥፊ በሽታዎችን የያዘ ቡድን ይጠቀማል። የታለሙ የሕክምና አማራጮች.

በስምምነቱ መሰረት፣ ባዮማሪን እና ስካይላይን ቴራፒዩቲክስ በምርምር እና በምርምር ወደ አዲስ የመድሃኒት አፕሊኬሽን (IND) ትብብር ያደርጋሉ። ባዮማሪን በጂን ቴራፒ ልማት፣ የልብና የደም ህክምና ባዮሎጂ እና ስለ በሽታዎች ጀነቲካዊ መሰረት ግንዛቤዎችን ያመጣል፣ እና ስካይላይን ለዚህ ትብብር የቬክተር ምህንድስና እና የንድፍ ቴክኖሎጂ እና የማምረቻ አቅሞችን ጨምሮ የጂን ህክምና ምርቶችን በማዳበር እውቀቱን አበርክቷል። እያንዳንዱ ኩባንያ ቀደም ሲል በተገለጹት ግዛቶች ውስጥ በክሊኒካዊ እድገት ፕሮግራሞቹን ያሳድጋል።  

ለትብብር ፕሮጄክቶቹ የ R&D ጥረቱን በመደገፍ፣ ስካይላይን ቴራፒዩቲክስ ከመፈረም ጋር የተያያዘ ያልተገለፀ ክፍያ ይቀበላል፣የቅድሚያ ክፍያ እና ከBioMarin የፍትሃዊነት ኢንቨስትመንትን ያካተተ እና ለ R&D፣ የቁጥጥር እና የንግድ እመርታዎች አስቀድሞ የተገለጹ ክፍያዎችን ለመቀበል ብቁ ነው።

ባዮማሪን በአሜሪካ፣ አውሮፓ እና ላቲን አሜሪካን ጨምሮ በግዛቶቹ ውስጥ ካለው ትብብር የተገኘ የህክምና ምርቶችን የንግድ የማድረግ መብት ይኖረዋል እና ስካይላይን ቴራፒዩቲክስ በእስያ-ፓሲፊክ ክልል ውስጥ የንግድ ልውውጥን የማድረግ ሃላፊነት አለበት። በተጨማሪም፣ ስካይላይን ቴራፒዩቲክስ በግዛቶቹ ውስጥ ከBioMarin የወደፊት ሽያጮች የሮያሊቲ ክፍያዎችን ለመቀበል ብቁ ይሆናል።

የቡድን ምክትል ፕሬዝዳንት ኬቨን ኤግጋን እንዳሉት "እኛ ፍሬያማ ትብብር ይሆናል ብለን የምንጠብቀው ነገር በስካይላይን ለ AAV ቬክተር ምህንድስና እና ዲዛይን ፈጠራ አቀራረብ እና በቡድናችን የተረጋገጠ ልምድ መካከል ባለው ግንኙነት መካከል ባለው ግንኙነት በጣም ደስ ብሎናል" ብለዋል ። ምርምር እና ቀደምት ልማት, ከ BioMarin.

"እነዚህን የተስፋፋ የካርዲዮሚዮፓቲ የዘረመል ዓይነቶችን ለመቋቋም ከSkyline Therapeutics ጋር በመተባበር ደስተኞች ነን። ይህ ትብብር በልብ ዘረ-መል (ጅን) ሕክምና ውስጥ ያለንን አመራር ያጠናክራል እና የ R & D ትብብርን ወደ እስያ ያስፋፋል, ብዙ ቁጥር ያላቸው ታካሚዎች በእነዚህ አስከፊ በሽታዎች ይሰቃያሉ, "በባዮማሪን የቡድን እና የንግድ ልማት ምክትል ፕሬዚዳንት ብሪንዳ ባላክሪሽናን ተናግረዋል. "ይህን ትብብር ለማጠናከር እና በዓለም ዙሪያ ለታካሚዎች ለውጥ የሚያመጡ መድሃኒቶችን ለማምጣት በጉጉት እንጠብቃለን."

“Dilated Cardiomyopathy የሚባለው የልብ ጡንቻ መዋቅራዊ ወይም የተግባር መዛባት እንደ arrhythmia እና የልብ ድካም የመሳሰሉ ውስብስቦች የሚያስከትል ከባድ የልብ መታወክ ሲሆን ይህም ከፍተኛ ህመም እና ሞት ያስከትላል። በብዙ ጂኖች ውስጥ ያለው ሚውቴሽን ከዲሲኤም እድገት ጋር የተቆራኘ ነው፣ ከበሽታው መንስኤዎች መካከል አንዱ ነው” ሲሉ የ Skyline Therapeutics ዋና ሳይንሳዊ ኦፊሰር ጄይ ሁው ተናግረዋል። “ከBioMarin ቡድን ጋር በመሆን ከዲሲኤም ጋር የተያያዙ በርካታ ወሳኝ ጂኖችን ለይተናል። ከBioMarin ጋር በቅርበት በመስራት እና የ AAV ቬክተር ቴክኖሎጂን በመተግበር እነዚህን አዳዲስ ኢላማዎች ለመጠየቅ እና ለዲሲኤም ታካሚዎች አዲስ ህክምናዎችን በማዳበር ደስተኞች ነን።

"ከባዮማሪን ጋር ያለው ትብብር የጂን ሕክምናዎችን ለማዳበር የሁለቱም ኩባንያዎችን አቅም ይጠቀማል። ከባዮማሪን ቡድን ጋር፣ ከፍተኛ ያልተሟሉ የሕክምና ፍላጎቶችን የሚያሟሉ የጄኔቲክ የልብና የደም ሥር (cardiovascular) በሽታዎች ሕክምናዎችን ለማዘጋጀት በጋራ የመስራትን ግብ እናካፍላለን ሲሉ የ Skyline Therapeutics ዋና ሥራ አስፈፃሚ አምበር ኬይ ተናግረዋል። "በእነዚህ ሁኔታዎች ውስጥ ያለውን የሕክምና ሁኔታ ሊለውጥ የሚችል በሽታን በሚቀይር በሽታን የሚቀይር የልብና የደም ቧንቧ በሽታዎችን ለመቅረፍ የጂን ሕክምናን በጋራ እንጠቀማለን."