ዲያሌክቲክ ቴራፒዩቲክስ፣ ኢንክሳይድ፣ በቴክሳስ ላይ የተመሰረተው የክሊኒካል ደረጃ የባዮቴክኖሎጂ ኩባንያ ካንሰርን ለማከም አዳዲስ ቴክኖሎጂዎችን በመፍጠር ላይ ያተኮረ ሲሆን የዩኤስ የምግብ እና የመድኃኒት አስተዳደር (ኤፍዲኤ) ወላጅ አልባ የመድኃኒት ስም ለዲቲ 2216 ለቲ-ሴል ሕክምና መስጠቱን ዛሬ አስታውቋል። ሊምፎማ. DT2216 የዲያሌክቲክ የመጀመሪያ ትውልድ ውህድ በባለቤትነት እና ልብ ወለድ Antiapoptotic Protein Targeted Deradation (APTaD™) የቴክኖሎጂ መድረክ በመጠቀም የተገነባ ነው።
"ይህ በDT2216 እድገት ውስጥ ወሳኝ ምዕራፍ ነው፣የእኛ መሪ APTaD™ ግቢ። የኤፍዲኤ ውሳኔ ወላጅ አልባ የሆኑ የመድኃኒት ስያሜዎችን ለመስጠት መወሰኑ DT2216 ለቲ-ሴል ሊምፎማ ታማሚዎች ተስፋ ሰጪ ሕክምና ሊሆን እንደሚችል ያለንን እምነት አጉልቶ ያሳያል” ሲሉ የዲያሌክቲክ ፕሬዝዳንት እና ዋና ሥራ አስፈፃሚ ዶ/ር ዴቪድ ጄኔኮቭ ተናግረዋል። "በዚህ ያልተለመደ ካንሰር ለተያዙ ሰዎች በጣም አስፈላጊ ያልተሟላ ፍላጎት አለ ፣ በዚህ ጊዜ አሁን ተቀባይነት ያላቸው ሕክምናዎች በአንጻራዊ ሁኔታ ዝቅተኛ ምላሽ አላቸው"
መደበኛ ቲ-ሴሎች በእድገታቸው ወቅት የቲማቲክ ምርጫን ለመትረፍ የ BCL-XL አገላለጽ ያስፈልጋቸዋል። ከቲሚክ ምርጫ በኋላ BCL-XL መደበኛ ቲ-ሴሎች BCL-XLን አይገልጹም። ነገር ግን፣ ብዙ የቲ-ሴል ሊምፎማዎች BCL-XLን እንደ ኒዮፕላስቲክ መለወጫ ዘዴ አድርገው ይገልጻሉ እና ቀጣይነት ያለው ህልውናቸውን እንደ አደገኛ ችግር ይፈቅዳሉ። ጥናቶች BCL-XL በቲ-ሴል ሊምፎማ መዳን ላይ ያለውን ጠቀሜታ አሳይተዋል። ዲያሌክቲክ እንደሚያሳየው DT2216 በቅድመ-ክሊኒካዊ ጥናቶች ውስጥ ለቲ-ሴል ሊምፎማ ውጤታማ ህክምና ነው።
የኤፍዲኤ ወላጅ አልባ ምርቶች ልማት ቢሮ ወላጅ አልባ ለሆኑ መድሃኒቶች እና ባዮሎጂስቶች ለደህንነቱ የተጠበቀ እና ውጤታማ ህክምና የታቀዱ ፣ ያልተለመዱ በሽታዎችን ለመመርመር ወይም ለመከላከል ወይም ከ200,000 በታች ለሆኑ ሰዎች በዩኤስ ወላጅ አልባ መድሀኒት ስያሜ የተወሰኑ ጥቅሞችን ይሰጣል። ክሊኒካዊ እድገትን ለመደገፍ የገንዘብ ማበረታቻዎችን እና በአሜሪካ ውስጥ እስከ ሰባት አመት የሚደርስ የገበያ ብቸኛነት ከቁጥጥር ፈቃድ በኋላ ያለውን እምቅ አቅም ጨምሮ።
ከዚህ ጽሑፍ ምን መውሰድ እንዳለብዎ፡-
- The FDA’s Office of Orphan Products Development grants orphan designation status to drugs and biologics that are intended for the safe and effective treatment, diagnosis or prevention of rare diseases, or conditions that affect fewer than 200,000 people in the U.
- Orphan drug designation provides certain benefits, including financial incentives to support clinical development and the potential for up to seven years of market exclusivity in the U.
- The FDA’s decision to grant orphan drug designation underscores our belief that DT2216 could be a promising therapeutic for T-cell lymphoma patients”.
