አወንታዊ ውጤት በማሳየት ላይ ያለው አዲስ የስኳር በሽታ ሬቲኖፓቲ ሕክምና

REGENXBIO Inc. በቢሮ ውስጥ ሱፕራኮሮይድ ማድረስን በመጠቀም ከመሃል ጋር የተያያዘ የስኳር ህመምተኛ ማኩላር እብጠት (CI-DME) ሳይኖር ለ RGX-314 የ RGX-2022 የሙከራ ደረጃ II ALTITUDE™ ሙከራ ተጨማሪ ጊዜያዊ መረጃን አስታውቋል። መረጃው በ Angiogenesis, Exudation, and Degeneration 314 ኮንፈረንስ በሚካኤል A. Klufas, MD, Retina Service, Wills Eye Hospital, የዓይን ሕክምና ረዳት ፕሮፌሰር, ቶማስ ጄፈርሰን ዩኒቨርሲቲ እየቀረበ ነው. RGX-XNUMX ከእርጥብ ዕድሜ ​​ጋር የተያያዘ ማኩላር ዲጄኔሬሽን እና DRን ለማከም የአንድ ጊዜ የጂን ሕክምና ሊሆን እንደሚችል እየተመረመረ ነው።              

የጥናት ዲዛይን እና ደህንነት ከደረጃ II ALTITUDE ሙከራ የ RGX-314 የSuprachoroidal Deliveryን በመጠቀም ለDR ህክምና

ALTITUDE የ RGX-314 ሱፐሮኮሮይድ መላክን ውጤታማነት፣ ደኅንነት እና መቻቻልን የሚገመግም ባለብዙ ማዕከል፣ ክፍት መለያ፣ በዘፈቀደ የሚደረግ፣ ቁጥጥር የሚደረግበት የመድኃኒት መጠን መጨመር ሙከራ ነው SCS ማይክሮኢንጀክተር®ን በመጠቀም መካከለኛ ከባድ ወይም ከባድ የሆነ የስኳር በሽታ ላለባቸው በሽተኞች። ሬቲኖፓቲ (NPDR) ወይም መለስተኛ ፕሮልፌርቲቭ ዲያቢቲክ ሬቲኖፓቲ (PDR)። በቡድን 1 ውስጥ ያሉ 314 ታካሚዎች RGX-2.5ን በ 1011 × 3 የጂኖሚክ ቅጂዎች በአንድ ዓይን (ጂሲ/አይን) ከክትትል ቁጥጥር ጋር በ1፡2 ጥምርታ እንዲቀበሉ በዘፈቀደ ተደርገዋል። ቡድን 20 በ 314×5 GC/አይን ላይ በተጨመረ መጠን RGX-1011 እንዲቀበሉ በዘፈቀደ የተደረጉ 3 ታካሚዎችን በ1፡3 ጥምርታ ያካትታል። ቡድን 314 ፀረ እንግዳ አካላትን (ኤንአብ) አወንታዊ ገለልተኝ ከሆኑ 2 ታካሚዎች ጋር በተመሳሳይ መጠን RGX-20ን ለመገምገም የተነደፈ ነው። በCohorts 2 እና 3 ውስጥ ምዝገባው በመካሄድ ላይ ነው። በዚህ ሙከራ ውስጥ ያሉ ታካሚዎች RGX-314 ከመሰጠቱ በፊት ወይም በኋላ ፕሮፊላቲክ የበሽታ መከላከያ ኮርቲኮስቴሮይድ ሕክምና አያገኙም።

እ.ኤ.አ. ከጃንዋሪ 18፣ 2022 ጀምሮ RGX-314 በቡድን 1 ውስጥ በጥሩ ሁኔታ መታገስ ተዘግቧል። በሁለት ታካሚዎች ላይ ሁለት ከባድ አሉታዊ ክስተቶች ሪፖርት ተደርገዋል፣ ሁለቱም ከመድኃኒት ጋር የተገናኙ አይደሉም። በCohort 1 ውስጥ በ RGX-314 መጠን ከተወሰዱ ታካሚዎች መካከል፣ ምንም የዓይን ብግነት (intraocular inflammation) አልታየም። ቀደም ሲል እንደተገለጸው, አንድ ታካሚ በአካባቢው ኮርቲሲቶይዶች መፍትሄ የተገኘ መለስተኛ የኤፒስክለራይተስ በሽታ አጋጥሞታል. በስድስት ወራት ውስጥ በጥናት ዓይን ውስጥ የተለመዱ የአይን ህክምና ድንገተኛ አሉታዊ ክስተቶች ከመድሃኒት ጋር የተገናኙ አይደሉም እና በአብዛኛው ቀላል ናቸው. እነዚህም conjunctival hemorrhage እና conjunctival hyperemia ያካትታሉ።

የቡድን 1 በስድስት ወራት ውስጥ ያለው የውሂብ ማጠቃለያ

በስድስት ወራት ውስጥ፣ በCohort 15 ውስጥ በ RGX-314 ከተወሰዱት 1 ታካሚዎች ውስጥ ሰባት ታካሚዎች (47%) ከመነሻ ደረጃ ሁለት ደረጃ ወይም የበለጠ መሻሻል አሳይተዋል የቅድመ ህክምና የስኳር በሽታ ሬቲኖፓቲ ጥናት-የስኳር በሽታ ሬቲኖፓቲ ከባድነት ስኬል (DRSS)። የጥናቱ ዋና የመጨረሻ ነጥብ ፣ በአስተያየት ቁጥጥር ቡድን ውስጥ ካሉት አምስቱ በሽተኞች (0%) ዜሮ ጋር ሲነፃፀር። አንድ ታካሚ (7%) በRGX-314 የተወሰደ የአራት-ደረጃ መሻሻል ማሳየቱን ቀጥሏል። በRGX-1 በ RGX-314 የተያዙ ሰዎች መቶኛ በ RGX-314 የታከሙ አይኖች በስድስት ወራት ውስጥ ቢያንስ ባለ ሁለት ደረጃ መሻሻል (47%) ከዚህ ቀደም ከተመዘገቡት የሶስት ወራት ውጤቶች (33%) ጨምሯል። በDRSS ውስጥ ባለ 2-ደረጃ ማሻሻያ በኤፍዲኤ ለDR ክሊኒካዊ ሙከራዎች እንደ ወሳኝ የመጨረሻ ነጥብ ተቀባይነት አግኝቷል።

በመነሻ ደረጃ ላይ NPDR (DR ከባድነት ደረጃ 47-53) በነበራቸው ሰባት ታካሚዎች፣ RGX-57 ከተሰጠ በኋላ በስድስት ወራት ውስጥ 314% ታካሚዎች ከመሠረታዊ DRSS ሁለት ደረጃ ወይም የበለጠ መሻሻል አሳይተዋል። በመነሻ ደረጃ ላይ PDR (DR ከባድነት ደረጃ ≥ 61) በነበራቸው ስምንቱ ታካሚዎች፣ RGX-38 ከተሰጠ በኋላ በስድስት ወራት ውስጥ 314% ታካሚዎች ባለ ሁለት ደረጃ ወይም የበለጠ መሻሻል አሳይተዋል። 

የ RGX-314 አስተዳደር በስድስት ወራት ውስጥ, Cohort 1 ሕመምተኞች በ BCVA ውስጥ +0.3 ፊደሎች ከመነሻ መስመር ጋር ሲነፃፀሩ የተረጋጋ አማካይ ለውጥ አሳይተዋል.